Лечению заболеваний с помощью генов (генотерапии) посвящено несколько сотен проектов в мире. Базируются они на замене в геноме пациента дефектного гена неповреждённым. Однако при многих заболеваниях не требуется привносить в организм что-то новое, достаточно подавить работу отдельных генов (например, в борьбе с вирусами гепатита С, СПИДа и т.д.). Около 10 лет назад было установлено, что экспрессия нежелательных генов подавляется с помощью миРНК, которые сходны по структуре с определённой частью гена и при взаимодействии с большой РНК способны её разрушить. За эту привлекательную для терапевтических целей идею ухватились многие учёные и стали предпринимать попытки разработать генотерапевтические препараты нового поколения на основе миРНК.